Seltene Erkrankungen

Nicht nur aufgrund der begrenzten Anzahl von Patienten und qualifizierten Studienzentren erfordern seltene Erkrankungen einzigartige Ansätze bei der Durchführung von Studien. Wir kennen die außergewöhnlichen Herausforderungen und bearbeiten diese Projekte mit einem tiefgreifenden Verständnis für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen.

Unsere Kernkompetenzen:

• Gründliches Protokolldesign unter Berücksichtigung eines eventuell unzureichendem Literaturangebots
• Suche und Auswahl von motivierten und bewährten Studienzentren
• Effiziente Patientenrekrutierung
• Sponsor für EU Orphan Drug Designations

Zu den therapeutischen Ansätzen gehören:

• Mukoviszidose
• Systemischer Lupus erythematosus (SLE)
• Limbusstammzellinsuffizienz (LSCD)
• Glioblastom
• Neuroblastom
• Hepatozelluläres Karzinom
• Fabry-Krankheit
• Primäre progressive Aphasie
• Hämophilie B
• Kopf-Hals-Karzinom
• Huntingtonsche Krankheit
• Fortgeschrittenes Nierenzellkarzinom
• Bösartiger Aszites
• Primär sklerosierende Cholangitis
• Akut-auf-chronisches Leberversagen (ACLF)
• Multiples Myelom
• Eosinophile Ösophagitis
• Ehlers-Danlos-Syndrom
• Indolente systemische Mastozytose
• Granulomatose mit Polyangiitis (Wegenersche Erkrankung)
• Akute myeloische Leukämie
• Friedreich-Ataxie
• Schnitzler-Syndrom

Pädiatrische Studien zu seltenen Krankheiten

• Neuroblastom
• Limbusstammzellinsuffizienz (LSCD)
• Systemischer Lupus erythematosus (SLE)
• Zerebrale Adrenoleukodystrophie bei Kindern (CCALD)

Wenn Sie an unserer umfassenden Erfahrung bei der Überwindung der Hürden von Studien zu seltenen Erkrankungen interessiert sind,  setzen Sie sich mit uns in Verbindung.